Parleremo: i geni come farmaci
Darei un po’ di storia: come e quando nasce la terapia genica?
cosa differenza la terapia genica dalle terapie classiche
Terapia genica germinale ovvero effettuata sulle cellule della linea germinale e che uindi introduce modifiche che verranno trasmesse alle successive generazioni
che cosa è un gene?
Come il gene corretto arriva alla cellula bersaglio?
Esistono due principali modalità di somministrazione per la terapia genica:
in vivo: il “gene terapeutico” viene somministrato direttamente nell’organismo del paziente, mediante un’iniezione per via locale (organo bersaglio) o per via sistemica (nella circolazione sanguigna);
ex vivo: la correzione avviene all’esterno dell’organismo del paziente. Infatti, le cellule bersaglio vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente, e reintrodotte nel paziente stesso.
Per veicolare il “gene terapeutico” all’interno delle cellule o dell’organismo si utilizzano generalmente dei vettori virali: ad oggi i più utilizzati sono i vettori virali adeno-associati (AAV).
Ad oggi la ricerca nell’ambito della terapia genica spazia dalle malattie genetiche, in particolar modo quelle rare, al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive
Tra i tanti bisogni da soddisfare, Lei su quali / quale organo cerca di intervenire per ridurre l’azione del tumore
Programma di Terapie cellulari e immuno-oncologia con l’obiettivo è trasferire anni di ricerca sulle cellule in vari settori della medicina e della chirurgia
Come si fa ricerca scientifica nel campo delle terapie geniche: dalla idea, alla ricerca in laboratorio, ai test, alle autorizzazioni per essere applicata nell’uomo.
Rischi clinici e questioni etiche
c’è inoltre la possibilità che il vettore virale e i geni finiscano per inserirsi nella cellula sbagliata magari sana, o nella posizione sbagliata causando cambiamenti potenzialmente pericolosi.
La ricerca scientifica in Italia e nel mondo
Le qualità per essere un ottimo ricercatore, le skilss, sof / hard / relationship
Il presente e il futuro nel campo delle terapie geniche
Quale suggerimenti per i giovani che vogliono intraprendere la sua strada?
